Kernaussage
In unserer Studie konnten wir mit Hilfe der CRISPR/Cas9 Genschere einen metabolischen Defekt der Leber in Zellkultur und im Versuchstier korrigieren. Dabei ist es uns gelungen, alle nötigen Komponenten für die Genkorrektur in einem einzigen Gentherapie-Vektor zu vereinen.
Translationale Bedeutung
Grundsätzlich sind damit die Voraussetzungen für die Anwendung neuer Genkorrekturtechniken am Menschen geschaffen.