Freitag 24. Januar 2020

Ex Vivo/In vivo Gene Editing in Hepatocytes Using "All-in-One" CRISPR-Adeno-Associated Virus Vectors with a Self-Linearizing Repair Template.

Simon Krooss

Kernaussage

In unserer Studie konnten wir mit Hilfe der CRISPR/Cas9 Genschere einen metabolischen Defekt der Leber in Zellkultur und im Versuchstier korrigieren. Dabei ist es uns gelungen, alle nötigen Komponenten für die Genkorrektur in einem einzigen Gentherapie-Vektor zu vereinen.

Translationale Bedeutung

Grundsätzlich sind damit die Voraussetzungen für die Anwendung neuer Genkorrekturtechniken am Menschen geschaffen.