Die Leber ist unser zentrales Stoffwechselorgan. Sie kontrolliert die Nährstoffe, die über den Darm ins Blut gelangen, speichert Glucose und Vitamine, baut Giftstoffe ab und ist zudem die zentrale Produktionsstätte für lebenswichtige Eiweiß- und Botenstoffe. Ist die Leber schwer erkrankt, war bislang die einzige Therapiemöglichkeit die Lebertransplantation. Die Klinische Forschergruppe "Zell-und Gentherapie" von Prof. Dr. Michael Ott sucht am TWINCORE nach Alternativen zu Organtransplantation. Ein Arbeitsschwerpunkt ist die Entwicklung von Zell - und Gentherapien für Neugeborene und Kinder mit schweren angeborenen Leberdefekten, da diese bislang ausschließlich durch eine Lebertransplantation behandelt werden konnten. Erste Behandlungen mit adulten Leberzellen wurden in der Klinik bereits durchgeführt. Die Zelltherapie ist ein Fortschritt, bewirkt jedoch derzeit noch keine Heilung, sondern nur Aufschub, bis ein geeignetes Spenderorgan gefunden ist. Eine große Hürde in der Verbreitung der Therapie ist die Bereitstellung qualitativ hochwertiger Leberzellen, die heute noch aus Spenderorganen isoliert werden müssen. Leberzellen aus Stammzellen herzustellen, ist daher ein weiterer großer Schwerpunkt der Arbeitsgruppe um Michael Ott.

Weiter in die Zukunft reichen Versuchsansätze im Reagenzglas und im Tierversuch, angeborene Defekte der Leber durch eine Gentherapie zu behandeln. Dazu werden Viren so verändert, dass sie als Gentransporter eine gesunde Kopie des defekten Gens in die Zelle schleusen. 

Ein anderer Forschungsschwerpunkt der Arbeitsgruppe führt zu Leberinfektionen: Infektionen mit dem Hepatitis C Virus sind weltweit die häufigste Ursache für chronische Hepatitis, Leberzirrhose und Leberzellkrebs. Das Hepatitis C Virus ist im Labor nur schwer zu untersuchen, da es sich nur in bestimmten menschlichen Zellen vermehren lässt - an Mäusen oder anderen Labortieren können Wissenschaftler diese Infektion gar nicht untersuchen. Die AG Ott versucht nun, menschliche Leberzellen in Mäuselebern zu übertragen. Das Ziel: Hepatitis C zu verstehen und Therapien gegen das Virus zu entwickeln.